ISSN 1866-8836
Клеточная терапия и трансплантация

Интратекальная заместительная энзимотерапия нейронального цероидного липофусциноза

Альфред Кольшюттер

Университетский медицинский центр Гамбург-Эппендорф, Гамбург, Германия

doi 10.18620/ctt-1866-8836-2019-8-4-29-32
Отправлено 08 Октября 2019
Одобрено 14 Ноября 2019

Загрузить версию в PDF

Клеточная терапия и трансплантация (КТТ)
Том 8, Номер 4
Contents 

Резюме

Нейрональный цероидный липофусциноз (CLN2) является наследственным, быстро прогрессирующим заболеванием раннего возраста, ведущим к деменции, резкой утрате всех навыков и ранней гибели пациента. Оно вызывается дефицитом лизосомного фермента трипептидил-пептидазы 1 (ТРР1) в нервной системе. Настоящая статья является обзором разработок по замещению дефектного энзима посредством повторных инфузий рекомбинантного ТРР1 в желудочки головного мозга. Показана эффективность метода в плане сдерживания быстрой прогрессии заболевания.

Ключевые слова

Нейрональный цероидный липофусциноз 2, трипептидил-пептидаза 1, дефицит, деменция, рекомбинантный энзим, локальная инфузия, клинический эффект.


Возврат к списку