PO-01. ТГСК при редких онкологических и гематологических заболеваниях у детей: опыт НМИЦ онкологии им. Н. Н. Блохина
Теймур З. Алиев, Ирина О. Костарева, Нара Г. Степанян, Наталья А. Бурлака, Карина А. Сергеенко, Юрий В. Лозован, Елена Б. Мачнева, Ольга А. Капкова, Амина М. Сулейманова, Татьяна Л. Ушакова, Марина В. Рубанская, Наталья А. Батманова, Тимур Т. Валиев, Анатолий П. Казанцев, Владимир Г. Поляков, Кирилл И. Киргизов, Светлана Р. Варфоломеева
НИИ детской онкологии и гематологии ФГБУ «НМИЦ онкологии им. Н. Н. Блохина» Минздрава России, Москва, Россия
Резюме
Одним из ключевых этапов терапии детей со злокачественными и доброкачественными новообразованиями является трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (ТГСК). В ряде случаев ТГСК является единственным и радикальным методом лечения. ТГСК применяется и при редких онкологических и гематологических заболеваниях у детей. Редкие незлокачественные заболевания в ряде случаев относятся к группе, так называемой предопухолевой патологии, что делает тему актуальной для специалистов, работающих со злокачественными новообразованиями (ЗНО) у детей. Мы представляем опыт ТГСК у детей с редкими онкологическими и гематологическими заболеваниями у детей в условиях НМИЦ онкологии им. Н. Н. Блохина.
Материалы и методы
В НИИ детской онкологии и гематологии (НИИ ДОиГ) НМИЦ онкологии им. Н.Н. Блохина за период 2019 – 2022 гг. была проведена ТГСК 17 пациентам с редкими онкологическими и гематологическими заболеваниями: ретинобластома (РБ) n=3, герминогенно-клеточная опухоль (ГКО) n=8, анемия Фанкони (АФ) n=2, врожденный дискератоз (ВД) n=3 и плевро-пульмональная бластома (ППБ) n=1. Пациентам выполнялись аутологичные (ауто-ТГСК) и аллогенные (алло-ТГСК) трансплантации. М:Ж=8:9. Медиана возраста 47 (25-192) мес. Всем пациентам проводилось фармакологическое кондиционирование: детям с АФ и ВД (алло-ТГСК) с использованием Бусульфана, Флюдарабина, АТГ и Циклофосфамида, а детям с РБ и ГКО (ауто-ТГСК) с включением Этопозида, Тиотепы, Карбоплатины и Циклофосфамида, а пациенту с ППБ (ауто-ТГСК) – Треосульфана и Мельфалана. Источник клеток при ауто-ТГСК – периферическая кровь (ПК), при алло-ТГСК – костный мозг (КМ) от сиблинга (n=4), ПСК от неродственного донора (n=1).
Результаты
Пациенты успешно перенесли этап ТГСК. На ранних сроках после ТГСК отмечались осложнения: токсикодермия 1-2 степени, орофарингеальный мукозит 1-2 степени, нейтропенический энтероколит 1-2 степени. Данные осложнения были купированы на фоне проведения стандартной терапии. Признаки острой РТПХ 1 ст. наблюдались у 2 пациентов после алло-ТГСК. Восстановление лейкопоэза при ауто-ТГСК в среднем фиксировалось на 12 день, а при алло-ТГСК – на 19-й. Значимой токсичности зафиксировано не было. Зафиксирован 1 летальный исход у ребенка с РБ через 7 мес. в связи с рецидивом. Медиана наблюдения – 9 мес. (1-25 мес.).
Выводы
ТГСК у детей с редкими онкологическими/гематологическими заболеваниями является опцией терапии с приемлемыми результатами. Каждый пациент с редким онкологическим и гематологическим заболеванием требует индивидуального подхода к ведению на этапе ТГСК и последующего наблюдения.
Ключевые слова
Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, онкология, гематология, редкие заболевания, дети.
