ISSN 1866-8836
Клеточная терапия и трансплантация

Опыт трансплантации гемопоэтических стволовых клеток с TCRαβ+/CD19+ деплецией без посттрансплантационной профилак- тики РТПХ у пациентов с первичными иммунодефицитами

Светлана Н. Козловская, Светлана А. Радыгина, Ирина П. Шипицына, Елена И. Гутовская, Константин В. Митраков, Дмитрий Н. Балашов
Федеральное государственное бюджетное учреждение «Национальный медицинский исследовательский центр детской гематологии, онкологии и иммунологии имени Дмитрия Рогачева» Министерства здравоохранения Российской Федерации, Москва, Российская Федерация

Загрузить версию в PDF

Клеточная терапия и трансплантация (КТТ)
Том 7, Номер 3
Contents 

Резюме

Цель

Оценка выполнимости и безопасности аллогенной ТГСК с TCRαβ+/CD19+ деплецией у пациентов с первичными иммунодефицитами (ПИД) без использования посттрансплантационной иммуносупрессивной терапии.

Пациенты и методы

С октября 2017 по май 2018 проведено 10 аллогенных ТГСК от неродственного(n=8) и гаплоидентичного(n=2) доноров с TCRαβ+/CD19+ деплецией трансплантата у пациентов с ПИД (сидром Ниймеген – 1, хроническая гранулематозная болезнь – 2, гипер IgM синдром – 3, ПИД с дефицитом PI3K-дельта – 1, Х-сцепленный лимфопролиферативный синдром I типа – 1, ПИД с дефектом адгезии лейкоцитов I типа – 1, тяжелая врожденная нейтропения – 1). У 9 пациентов проведен режим кондиционирования – треосульфан 42 гр/м2, флударабин 150 мг/м2, мельфалан 140 мг/м2; одному пациенту (синдром Ниймеген) – треосульфан 30 гр/м2, флударабин 150 мг/м2, циклофосфамид 40 мг/кг. В качестве серотерапии во всех случаях использовался антитимоцитарный иммуноглобулин – Тимоглобулин® (“Genzyme Europe B.V.”, Нидерланды) в дозах 5-7,5 мг/кг. Посттрансплантационная иммуносупрессивная терапия для профилактика РТПХ не проводилась.

Результаты

Приживление трансплантата было зарегистрировано у всех пациентов. Острая РТПХ верифицирована в 3 из 10 случаях, в 2 из которых РТПХ была ограничена исключительно поражением кожи 2 степени. Только у одного пациента (с синдромом Ниймеген) отмечалось развитие острой РТПХ 3 стадии с поражением печени, потребовавшей комбинированной иммуносупрессивной терапии. Все пациенты живы на сроках от 2 до 10 месяцев после ТГСК с хорошими функциональными характеристиками трансплантата.

Заключение

Исключение иммуносупрессивной терапии из протокола ТГСК с TCRαβ+/CD19+ деплецией у пациентов ПИД продемонстрировало свою безопасность в отношении риска развития РТПХ. Тяжелая висцеральная форма РТПХ была зарегистрирована только у пациента с высоким риском развития данного осложнения, обусловленного особенностями основного заболевания (синдром Ниймеген). В настоящее время набор пациентов продолжается. Поэтому оценка темпов иммунореконституции, частоты реактивации вирусных инфекций и ряд других факторов будут оценены позднее.

Ключевые слова

Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, TCRαβ+/CD19+ деплеция, реакция трансплантат против хозяина, посттрансплантационная иммуносупрессивная терапия, первичный иммунодефицит.


Возврат к списку