Избранные вопросы генной и клеточной терапии мышечной дистрофии Дюшенна

Резюме

Мышечные дистрофии представляют собой весьма гетерогенную группу наследственных заболеваний, характеризующихся прогрессирующей мышечной слабостью и некрозом мышечной ткани. В настоящее время не имеется специфического лечения для любых форм мышечной дистрофии. В этой области большинство работ по генной и клеточной терапии сконцентрировано на мышечной дистрофии Дюшенна (ДМД) – одном из наиболее частых нервно-мышечных заболеваний со смертельным исходом. В данном кратком обзоре обозначены ключевые темы в этой области, а также основные надежды и препятствия, касающиеся генной терапии ДМД.

Ключевые слова

миодистрофия Дюшенна, генная терапия, искусственные человеческие хромосомы