На пути к персональной генной и клеточной терапии: факторы ускорения и проблемы локальной продукции по месту лечения

Резюме

Современные достижения в области генной и клеточной терапии показали впечатляющие результаты на протяжении последнего десятилетия, которые привели к разрешению на клиническое использование методик CAR-T-клеточной терапии, что позволяет добиться долгосрочных ремиссий и, в ряде случаев, полного излечения у ранее безнадежных пациентов онкологического профиля. Эти разработки создали возможность для успеха генной терапии, в том числе при таких наследственных заболеваниях, как бета-талассемия и миодистрофия Дюшенна. Однако доступность этих жизненно важных методов терапии все еще очень ограничена ввиду исключительно высокой стоимости и ряда узких мест в персонализованной продукции препаратов. Эффективность персонализированной терапии является проблемой для централизованного производства, которое является обычным для фарминдустрии и регулирующих органов, что может самоограничивать ее развитие. Мы обсуждаем современные доводы в пользу новых перспективных путей клеточной и генной терапии (КГТ), т.е. производства препаратов на месте лечения (POC-продукции) в качестве прогрессивной тенденции их клинического применения. Показано, что POC-продукция на базе академических учреждений может быть одобрена для клинического применения, будучи даже более эффективной, нежели коммерческие продукты, благодаря большей скорости производства, доле качественного продукта и более низких расходах на производство в случае принятия новых регулирующих правил. Примеры успешной POC-продукции для CAR-T-клеточной терапии даже более важны в аспекте новых данных о высокоэффективном внедрении однократной CAR-T-клеточной терапии при аутоиммунных заболеваниях, в том числе системной красной волчанке и тяжелой миастении. После данной терапии отмечены долгосрочные ремиссии, не требующие дополнительного лечения.

Ключевые слова

Клеточная терапия, CAR-T-клетки, стоимость, доступность, регулирование, продукция по месту лечения.